中药化学是一门结合中医中药基本理论，运用现代化学原理和现代技术研究中药化学成分的学科。它主要的研究内容是中药化学成分的结构特征、理化性质、提取分离和结构测定口此外，有关中药化学成分的生源途径、有效成分的结构修饰、构效关系的研究和新药的研制等亦是中药化学的研究内容。

任何一种中药的化学成分都是十分复杂的，中药成分的这种复杂性，反映出中药药效的多样性。如《本草纲目》记载大黄主治“下淤血、血闭、寒热、破症瘕积聚，留饮宿食，荡涤肠胃，推陈致新，通利水谷，调中化食，安和五脏……”一味中药有多方面的作用，从目前对大黄化学成分的一些研究结果，可做出部分解释，如大黄的泻下活性成分主要是番泻苷，抑菌活性成分主要是游离蒽醌，而大黄中的芪类成分则可能是抗高血脂症的有效成分，苯丁酮苷类成分则有较弱的镇痛抗炎作用，鞣质类成分则具有收敛止泻作用及明显地降低血清尿素氮的作用等等。又如鸦片中吗啡生物碱具有显著的镇痛作用，可待因具止咳作用，那可汀亦具镇咳作用且无成瘾性，婴粟碱具较强的解痉作用等。

中药复杂的化学成分中，对某种症状具有生物活性的成分称为有效成分，而无生物活性的成分则为无效成分。有效成分和无效成分之间是相对的。随着科学的发展，过去通常被视为无效成分的蛋白质、多糖和油脂等，现在发现它们中有的也具有生物活性，如自中药天花粉中得到的天花粉蛋白具有中期妊娠引产、治疗恶性葡萄胎和绒癌作用，而且对艾滋病毒亦有抑制作用。自黄芪和人参中得到的黄芪多糖和人参多糖都具有增强机体免疫的作用等。反之，过去认为的有效成分也可随着研究的深入得到修正和完善，如麝香中抗炎活性成分过去认为是麝香酮，但近年的实验证明应是多肽类化合物。中药中的有效成分一般是指具有生物活性的单一化学成分。若是尚未提纯和分离成单体的混合物，其整体构成的化学成分类型明确，且具有生物活性者则称为有效部位。